تحديات التقييم الاقتصادي للأدوية اليتيمة في الأمراض النادرة – خبير اقتصادي في الصحة

لماذا يصعب قياس قيمة الأدوية اليتيمة الموضحة في علاج الأمراض النادرة؟ هناك أسباب مختلفة، ولكن مراجعة النطاق بواسطة Grand et al. (2024) يقدم ملخصًا جيدًا لهذه القضايا. وتشمل التحديات الرئيسية أحجام عينات صغيرة لجميع المعلمات تقريبًا ونقص البيانات الشاملة. وعلى وجه التحديد، تشمل القضايا الرئيسية المحددة في الورقة ما يلي:

• التاريخ الطبيعي للمرض: البيانات الوبائية غير واضحة (على سبيل المثال، معدل الإصابة والانتشار)، ومسارات المرض غير واضحة، وغالبًا ما يتم تأخير التشخيص أو تشخيصه بشكل خاطئ؛ التحديات في إنشاء سجلات الأمراض
• الممارسة السريرية. تميل التجارب إلى أن تكون قصيرة المدة وأحجام العينات صغيرة؛ مرافق تخزين قليلة أو سيئة التأمين؛ صعوبة مقارنة العلاجات بسبب عدم التجانس في أنواع العلاج وتصميمات الدراسة.
• التكاليف. بيانات تقديرية عن العبء الاقتصادي للمرض والتكاليف غير المباشرة؛ تمثل إمكانية نقل التكاليف التي يتم أخذها في الاعتبار عبر الدورات التدريبية تحديًا بسبب تنوع البلدان
• جودة الحياة: عدد قليل من الدراسات حول جودة الحياة المهنية (HRQoL) وتلك التي أجريت مع عينة صغيرة الحجم؛ عدد قليل من مقاييس جودة الحياة الخاصة بمرض معين؛ يتم قياس HRQoL على مدى فترة زمنية محدودة مما يجعل من الصعب رسم خريطة لمسارات المرض غير الخطية؛ تركيز محدود على الرعاية غير الرسمية
• الفعالية من حيث التكلفة. بعض الدراسات السابقة؛ التحيزات المتعددة (على سبيل المثال، التحيز في النشر، والتحيز في التمويل)؛ قابلية نقل محدودة لنتائج CEA بسبب النتائج غير المتسقة للاختلافات عبر إعدادات الرعاية الصحية؛ الاستخدام المستمر للخيال. عدم الإبلاغ عن افتراضات معدل الخصم؛ معلمة إدخال عدم التجانس؛ عدد قليل من البيانات على مستوى المريض
• تأثير الميزانية. عدد قليل من دراسات BIM المنشورة لأي مرض معين؛ الاستخدام المستمر للأفكار غير المؤكدة. عدم الإبلاغ عن الرعاية المتعلقة بالمخدرات
• السعر/العودة. تختلف عتبات CEA الخاصة بكل بلد فيما يتعلق بالأمراض النادرة بشكل كبير من بلد إلى آخر؛ تختلف متطلبات هيكل الأسعار في جميع أنحاء البلاد؛ وقد يمنع السعر المرجعي إدخاله في البلدان المنخفضة الدخل؛ يمكن أن يؤدي استخدام MCDA إلى التغلب على بعض قيود CEA ولكنه ينتج قيودًا أخرى (مثل الشفافية والاتساق عبر المعالجات)

للتغلب على هذه العقبات، يقترح المؤلفون عدة حلول بما في ذلك العمل مباشرة مع مجموعات الدفاع عن المرضى، وإنشاء سجلات الأمراض، والنظر في اتفاقيات الدفع / تقاسم المخاطر على أساس النتائج. يعد العمل مع المدافعين عن المرضى لجمع المعلومات وإنشاء سجلات الأمراض أمرًا مفيدًا؛ ومن ناحية أخرى، على الرغم من أن المدفوعات على أساس النتائج قد تحل مشكلة عدم اليقين، فإنها قد تكون باهظة التكلفة لأن التكاليف الثابتة للغاية لإنشاء وإدارة هذه البروتوكولات قد لا تستحق التكلفة إذا تم توزيعها على عدد قليل جدًا من المرضى.

يمكنك قراءة المزيد من التفاصيل حول التحديات والفرص في التقييم الاقتصادي للأمراض النادرة هنا.